صحة وجمال

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) اليوم على Aduhelm (aducanumab) لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض الزهايمر باستخدام مسار الموافقة المعجل ، والذي بموجبه توافق إدارة الغذاء والدواء على دواء لمرض خطير أو يهدد الحياة والذي قد يوفر فائدة علاجية ذات مغزى على العلاجات الحالية عندما يظهر أن الدواء يحتوي على تأثير على نقطة نهاية بديلة من المحتمل بشكل معقول أن تتنبأ بفائدة سريرية للمرضى ولا يزال هناك بعض عدم اليقين بشأن الفائدة السريرية للدواء.

هذه الموافقة مهمة من نواح كثيرة. Aduhelm هو أول علاج جديد معتمد لمرض الزهايمر منذ عام 2003. ولعل الأهم من ذلك أن Aduhelm هو العلاج الأول الموجه إلى الفيزيولوجيا المرضية الكامنة لمرض الزهايمر ، ووجود لويحات بيتا أميلويد في الدماغ. كانت التجارب السريرية لـ Aduhelm هي الأولى التي أظهرت أن انخفاض هذه اللويحات  وهي سمة مميزة في دماغ مرضى الزهايمر  من المتوقع أن يؤدي إلى انخفاض في التدهور السريري لهذا الشكل المدمر من الخرف.

نحن ندرك جيدًا الاهتمام الذي يحيط بهذه الموافقة. نحن نتفهم أن Aduhelm قد استحوذ على اهتمام الصحافة ومجتمع مرضى الزهايمر والمسؤولين المنتخبين وأصحاب المصلحة الآخرين المهتمين. مع وجود علاج لمرض خطير يهدد الحياة في الميزان ، فمن المنطقي أن الكثير من الناس كانوا يتابعون نتيجة هذه المراجعة. علاوة على ذلك ، كانت البيانات المدرجة في تقديم مقدم الطلب معقدة للغاية وتركت شكوكًا متبقية فيما يتعلق بالفائدة السريرية. كان هناك نقاش عام كبير حول ما إذا كان ينبغي الموافقة على Aduhelm. كما هو الحال غالبًا عندما يتعلق الأمر بتفسير البيانات العلمية ، قدم مجتمع الخبراء وجهات نظر مختلفة.

في النهاية ، اتبعنا مسار عملنا المعتاد عند اتخاذ قرارات تنظيمية في المواقف التي تكون فيها البيانات غير مباشرة. قمنا بفحص نتائج التجارب السريرية بدقة ، وطلبنا مدخلات من اللجنة الاستشارية لأدوية الجهاز العصبي المحيطي والمركزي ، واستمعنا إلى وجهات نظر مجتمع المرضى ، وقمنا بمراجعة جميع البيانات ذات الصلة. قررنا في النهاية استخدام مسار الموافقة المعجلة - وهو مسار يهدف إلى توفير وصول مبكر إلى علاجات ذات قيمة محتملة للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة حيث توجد حاجة غير ملباة وحيث يكون هناك توقع للفائدة السريرية على الرغم من بعض عدم اليقين المتبقي فيما يتعلق بهذه الفائدة. ولتحديد استيفاء الطلب لمتطلبات الموافقة المعجلة ، خلصت الوكالة إلى أن فوائد Aduhelm للمرضى المصابين بمرض الزهايمر تفوق مخاطر العلاج.

ماذا تظهر البيانات

تألف برنامج التطوير في المرحلة المتأخرة من Aduhelm من مرحلتين سريريتين من المرحلة الثالثة. التقت إحدى الدراسات بنقطة النهاية الأولية ، وأظهرت انخفاضًا في التدهور السريري. لم تحقق التجربة الثانية نقطة النهاية الأولية. ومع ذلك ، في جميع الدراسات التي تم تقييمها ، قلل Aduhelm باستمرار وبشكل مقنع للغاية من مستوى لويحات الأميلويد في الدماغ بطريقة تعتمد على الجرعة والوقت. من المتوقع أن يؤدي الانخفاض في لويحة الأميلويد إلى انخفاض التدهور السريري.

نحن نعلم أن اللجنة الاستشارية لأدوية الجهاز العصبي المحيطي والمركزي ، التي اجتمعت في نوفمبر 2020 لمراجعة بيانات التجارب السريرية ومناقشة الأدلة الداعمة لتطبيق Aduhelm ، لم توافق على أنه كان من المعقول النظر في الفائدة السريرية للتجربة الناجحة الواحدة كدليل أولي يدعم الموافقة. ولم تناقش اللجنة الاستشارية خيار الموافقة المعجلة. كما هو مذكور أعلاه ، تم عرض العلاج باستخدام Aduhelm بوضوح في جميع التجارب لتقليل لويحات بيتا الأميلويد بشكل كبير. هذا الانخفاض في اللويحات من المرجح بشكل معقول أن يؤدي إلى فائدة سريرية. بعد أن قدمت اللجنة الاستشارية ملاحظاتها ، استمرت المراجعة والمداولات ، وقررنا أن الأدلة المقدمة في طلب Aduhelm تفي بمعيار الموافقة المعجلة. نشكر اللجنة الاستشارية لمراجعتها المستقلة للبيانات ونصائحها القيمة.

الموافقة المعجلة

أنشأت إدارة الغذاء والدواء برنامج الموافقة المعجل الخاص بها للسماح بالموافقة المبكرة على الأدوية التي تعالج الحالات الخطيرة ، والتي تلبي الاحتياجات الطبية غير الملباة. تعتمد الموافقة على نقطة نهاية إكلينيكية بديلة أو وسيطة (في هذه الحالة تقليل ترسبات الأميلويد في الدماغ). نقطة النهاية البديلة هي علامة ، مثل القياس المختبري أو الصورة الشعاعية أو العلامة المادية أو أي مقياس آخر يُعتقد أنه يتنبأ بالفائدة السريرية ولكنه ليس في حد ذاته مقياسًا للفائدة السريرية. يمكن أن يؤدي استخدام نقطة نهاية بديلة إلى تقصير الوقت المطلوب بشكل كبير قبل الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء.

يتعين على شركات الأدوية إجراء دراسات ما بعد الموافقة للتحقق من الفائدة السريرية المتوقعة. تُعرف هذه الدراسات باسم المرحلة 4 من التجارب المؤكدة. إذا لم تتحقق التجربة التوكيدية من الفائدة السريرية المتوقعة للدواء ، فإن إدارة الغذاء والدواء لديها إجراءات تنظيمية قد تؤدي إلى إزالة الدواء من السوق.

دمار مرض الزهايمر

مع كل ما قيل ، نحن ندرك تمامًا الدمار التدريجي والتراكم الذي يسببه مرض الزهايمر ، حيث يفقد المرضى ذاكرتهم وأدائهم الإدراكي بمرور الوقت. في المرحلة المتأخرة من المرض ، لم يعد بإمكان الناس إجراء محادثة أو الاستجابة لبيئتهم. في المتوسط ​​، يعيش الشخص المصاب بمرض الزهايمر من أربع إلى ثماني سنوات بعد التشخيص ، ولكن يمكن لبعض المرضى أن يعيشوا حتى 20 عامًا مع المرض.

إن الحاجة إلى العلاجات ملحة: في الوقت الحالي ، يعيش أكثر من 6 ملايين أمريكي مصابين بمرض الزهايمر ، ومن المتوقع أن يزداد هذا العدد مع تقدم السكان في العمر. مرض الزهايمر هو السبب الرئيسي السادس للوفاة في الولايات المتحدة.

على الرغم من أن بيانات Aduhelm معقدة فيما يتعلق بفوائدها السريرية ، فقد حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أن هناك دليلًا جوهريًا على أن Aduhelm يقلل من لويحات بيتا أميلويد في الدماغ وأن الانخفاض في هذه اللويحات من المرجح بشكل معقول أن يتنبأ بفوائد مهمة للمرضى. نتيجة لموافقة إدارة الغذاء والدواء على Aduhelm ، أصبح لدى مرضى الزهايمر علاج جديد مهم وحاسم للمساعدة في مكافحة هذا المرض.

ستستمر إدارة الغذاء والدواء في مراقبة Aduhelm مع وصوله إلى السوق وفي النهاية بجانب سرير المريض. بالإضافة إلى ذلك ، تطلب إدارة الغذاء والدواء من Biogen إجراء تجربة سريرية بعد الموافقة للتحقق من الفائدة السريرية للدواء. إذا لم يعمل الدواء على النحو المنشود ، فيمكننا اتخاذ خطوات لإزالته من السوق. لكن نأمل أن نرى المزيد من الأدلة على فائدة التجربة السريرية ومع تلقي أعداد أكبر من الناس Aduhelm. بصفتنا

وكالة ، سنواصل العمل أيضًا لتعزيز تطوير الأدوية لهذا المرض الكارثي.

ترجمة  : محمد بيازيد